خبراء يكتشفون علاجا لخفض الكوليسترول مرة واحدة

أعلن خبراء علاجا جينيا قائما على تقنية "كريسبر" لخفض مستويات الكوليسترول "الضار" لدى الأشخاص في تجربة صغيرة، الذي يستخدم مرة واحدة.
ورغم أن العلاج الجديد يبدو واعدا، إلا أن الموافقة على استخدامه لدى المرضى قد تكون بعيدة المنال حاليا. وقلل العلاج الجيني، المسمى VERVE-101، من مستويات كوليسترول البروتين الدهني منخفض الكثافة في دم الأشخاص الذين يعانون فرط الدم العائلي، وهي حالة وراثية تزيد مستويات LDL وخطر الإصابة بأمراض القلب، وفقا لبيان صادر عن شركة Verve Therapeutics للتكنولوجيا الحيوية ومقرها ماساتشوستس، التي تصنع العلاج.
ويحدث FH بسبب طفرات في الجين الرئيس الذي يساعد على التحكم في معدل إزالة الكبد لـLDL من الدم، وعادة ما تؤدي هذه الطفرات إلى تغيير وحدة بناء واحدة في البروتين المشفر بواسطة الجين. ويعمل الجين، المسمى PCSK9، بشكل أساس لوقت إضافي في سياق هذا المرض، ويقوم فرط نشاطه بتكسير البروتينات الموجودة على سطح خلايا الكبد التي من شأنها عادة إزالة LDL من مجرى الدم. ونتيجة لذلك، ترتفع مستويات الكوليسترول بشكل كبير، لذلك يحتاج الأشخاص المصابون بالمرض إلى أدوية خفض الكوليسترول للحفاظ على مستوياتهم تحت السيطرة. وعادة ما تقطع تقنية تحرير الجينات "كريسبر" كلا الشريطين في الحلزون المزدوج الملتوي للحمض النووي ثم تعتمد على آليات إصلاح الخلية لإصلاح هذا القطع. ومع ذلك، فإن هذا يزيد خطر دخول الطفرات غير المرغوب فيها إلى الحمض النووي.
وعلى النقيض من ذلك، يستخدم VERVE-101 نهجا مختلفا موجها بتقنية "كريسبر"، يسمى "التحرير الأساسي"، الذي يغير بدقة "حرفا" واحدا فقط في كود الحمض النووي، وبالتالي يقلل خطر حدوث طفرات غير مقصودة.
وعانى اثنان من المشاركين في التجربة، أحدهما في مجموعة تناولت جرعات منخفضة والآخر في مجموعة تناولت جرعات عالية، من مشكلات حادة في القلب. وكان كلاهما يعاني مرض القلب والأوعية الدموية الكامن قبل التجربة.
وبعد أسابيع من العلاج، توفي مشارك في مجموعة الجرعات المنخفضة بسبب السكتة القلبية، لكن الحدث عد غير مرتبط بالعلاج الجيني.